基因治疗CDMO第一股通过科创板注册 CAR-T企业自建产线还留多少空间？

　　《科创板日报》(上海，记者 朱洁琰)讯，近日，证监会官网显示，同意和元生物技术(上海)股份有限公司(以下简称“和元生物”)科创板首次公开发行股票注册。这也意味着科创板有望迎来基因治疗CDMO第一股。

　　和元生物成立于2013年，是一家为基因治疗提供CRO和CDMO服务的企业。其中，面向基因治疗初创公司的CDMO业务是其发展的主线。2018年至2020年间，和元生物基因治疗CDMO业务收入占主营业务收入的比例分别为29.79%、39.51%和71.47%，呈加快增长趋势。

　　据招股书，腺病毒、CAR-T、mRNA、溶瘤病毒等当下流行概念都是基因治疗的范畴。而基因治疗CDMO就要能向不同开发者提供从临床前到商业化生产的相关工艺开发和生产服务。

　　IPO前，和元生物创始人潘讴东及其一致行动人合计持有公司34.12%股份，正心谷资本持股10.24%，华睿持股8.61%，倚锋资本持股6.82%，林芝腾讯持股3.84%，临港科创投持股1.59%。

　　获得众多知名机构加持，和元生物成色几何?

　　少数已盈利的基因治疗CDMO企业

　　根据招股书，2018-2020年，和元生物营业收入分别为4420.97万元、6291.45万元、1.43亿，年复合增速为79.85%;对应扣非净利润-2639.83万元、-3486.26万元、2666.77万元，公司在2020年实现了扭亏为盈。

　　2021年前三季度，公司实现营业收入1.64亿，扣非归母净利润为1886.2万元。

　　和元生物是国内少数已盈利的基因治疗CDMO企业，公司的竞争优势是什么?

　　核心技术方面，和元生物已经自主研发形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大技术集群，能够针对性地突破基因治疗面临的病毒载体工艺开发、不同规模的工艺放大、大规模GMP 生产和质量控制中面临的技术瓶颈，完成符合FDA、NMPA 等标准的IND申报服务，交付国际多中心临床试验样品。

　　同时在此过程中，和元生物积累了超过3万种病毒载体库、超过500种人类肿瘤及细胞系、超过1.5万种人类基因cDNA文库，能够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库，大规模发酵及细胞培养，病毒载体转染及纯化，实现腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒、质粒等多产品的共线生产。

　　在手订单方面，截至2021年8月20日，和元生物在手CDMO项目数量为42个，未执行合同金额约3.13亿。

　　在产能方面，和元生物正在上海临港(14.850,0.09,0.61%)建设近8万平方米的精准医疗产业基地，设计GMP生产线33条，反应器规模最大可达2000L，一二期分别在2023年和2025年投产。

　　由于基因治疗行业具有较高的技术壁垒、客户壁垒、GMP体系壁垒、资金壁垒等，因此国内业务大规模公司较少，主要的竞争对手包括药明康德(117.800,3.64,3.19%)(维权)旗下的无锡生基医药、金斯瑞生物科技、博腾生物等。就2020年营收规模来看，和元生物在国内市场占有率达到7.65%。

　　基因治疗崛起 但头部企业自建产线或限制CDMO空间

　　在生物医疗领域，基因治疗是当之无愧的“明星”之一，承载着数百种先天遗传罕见疾病和多种后天性疾病治疗的希望。近年来不仅陆续有新的基因治疗产品获批上市，也有越来越多的公司重金涌入这一赛道。

　　弗若斯特沙利文分析数据显示，全球基因治疗市场规模快速扩大，2016年-2020年以年复合增长率153%增至20.75亿美元，预计到2025年将增至305.39亿美元，其中，中国市场预计到2025年将达到178.9亿元。

　　在2017年以后，随着腺相关病毒药物Luxturna和2款CAR-T 药物Kymriah和Yescarta的上市，基因治疗行业的融资总额更是从2017年的约75亿美元大幅增长至2020年的199亿美元。

　　截至2021年8月，全球已经共计上市12款基因治疗药物;2020 年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah 的合计销售额达到14亿美元。

　　2021年，复星凯特的CAR-T产品奕凯达(阿基仑赛注射液)和药明巨诺的CAR-T产品倍诺达(瑞基仑赛注射液)先后在中国获批上市。

　　看好基因治疗赛道，也是投资机构下注和元生物的一个重要原因。

　　在2019年5月和2020年7月连续两轮投资和元生物的倚锋资本管理合伙人朱湃表示，“在2018年底的投资研讨会上，我们内部团队重点讨论分析了基因治疗，最后得出的结论就是这个方向绝对很有潜力，这也是中国在医疗健康领域弯道超车的一个重要方向。”

　　但基因治疗行业崛起，是否就一定意味着处于行业中游的CDMO公司会拥有美好前景?

　　《科创板日报》记者从业内获悉，国内头部CAR-T企业几乎都是自建产线。有头部企业负责人明确向记者表示，“病毒载体和CAR-T细胞生产全部都是自己生产。”

　　同时，有一级市场投资人向《科创板日报》记者表示，“天价基因治疗费用和国内头部企业基本自建产线，这两件事可能决定了基因治疗CDMO市场空间有限。”

　　值得一提的是，国内基因治疗CDMO排在前两位的企业无锡生基医药和金斯瑞生物科技都有布局CAR-T相关业务，无锡生基医药关联药明巨诺，金斯瑞生物科技关联传奇生物。财联社